O-STA

VABILO K SODELOVANJU V ŠTUDIJI: Terapija z jetrnimi celicami pri prirojenih motnjah ciklusa sečnine

Na voljo so še mesta za bolnike v raziskavi SELICA-V

Weinheim, Nemčija; maja 2014 - Novorojenčki in otroci do petih let, ki imajo motnjo ornitin transkarbamilaze (OTC), karbamil fosfat sintetaze (CPS) I ali okvaro sintetaze arginin-jantarne kisline (ASS) (citrulinemija tipa I), se še lahko pridružijo študiji jetrnih celic SELICA V1. Cilj te skorajšnje odprte multicentrične klinične raziskave je pokazati varnost in učinkovitost terapije z jetrnimi celicami pri otrocih z omenjenimi prirojenimi motnjami v ciklusu sečnine. Podatki zbrani v predhodnih analizah, ki so bili predstavljani na Letnem sestanku združenja za pediatrične metabolične motnje (ASP) v nemški Fuldi, kažejo pričakovano korist za bolnike, ki so deležni terapije z jetrnimi celicami. "Ti začetni podatki so motivacija, da študijo nadaljujemo tudi v letu 2014 in tako med drugim damo kritično bolnim otrokom priložnost, da pridobijo več časa do presaditve jeter," je pojasnil glavni raziskovalec prof. dr. Georg F. Hoffmann iz Otroške bolnišnice Univerze v Heidelbergu.

Cytonet je decembra 2013 zaprosil za regulativno dovoljenje za terapijo z jetrnimi celicami pri Evropski agenciji za zdravila (EMA).

**************************

Imate bolnike z motnjami v ciklusu sečnine in želite, da sodelujejo v raziskovalnem programu terapije z jetrnimi celicami SELICA?

Dodatne podrobne informacije o kriterijih vključenosti v oziroma izključenosti iz študije lahko dobite pri glavnem raziskovalcu v Bolnišnici Univerze v Heidelbergu:

Prof. dr. med. Georg Friedrich Hoffmann

Heidelberg University Hospital, Pediatric Clinic I

Im Neuenheimer Feld 430

69120 Heidelberg / Nemčija

telefon: +49 (0) 6221 - 56 - 4101

elektronska pošta: georg.hoffmann@med.uni-heidelberg.de

***************************

1 Varnost in učinkovitost uporabe jetrnih celic

O motnjah ciklusa sečnine in terapiji z jetrnimi celicami

Okvare ciklusa sečnine so resne in življenjsko nevarne motnje metabolizma amoniaka (NH3) v jetrih. Mednje spada motnja karbamil fosfat sintetaze I (CPS I), motnja N-acetilglutamat sintetaze (NAGS), motnja ornitin transkarbamilaze (OTC), motnja sintetaze arginin-jantarne kisline (ASS) - imenovane tudi citrulinemia -, motnja liaze arginin jantarne kisline (ASL) in motnja arginaze-1 (hiperargininemia). Do okvar v ciklusu sečnine pride, ko zatajijo encimi, ki so del procesa razstrupljanja amoniaka (NH3). Pri ljudeh, ki jih prizadene katera izmed motenj, nevrotoksični NH3 ni metaboliziran v sečnino in nato izločen iz telesa. Namesto tega se nabira v krvi in tkivih in lahko - glede na resnost bolezni - vodi do hudih poškodb živčevja in možganov ali celo smrti. Normalen fizični in duševni razvoj je skorajda nemogoč, če motnja v ciklusu sečnine pri otroku ni zdravljena. Ker je edino kurativno zdravljenje na voljo za novorojenčke - presaditev celotnih jeter ali jetrnega režnja - izredno težavno in ker so redki tudi organi primerni za presaditev, zadnja leta raziskujejo in razvijajo terapijo s hepatociti, izoliranimi in prepariranimi iz jeter, ki niso primerna za presaditev. Cytonet v tem tesno sodeluje z vodilnimi mednarodnimi neonatalnimi in pediatričnimi centri. Glavni cilj je kompenzacija za metabolično motnjo z vbrizganjem zdravih in metabolično sposobnih človeških jetrnih celic v portalno veno obolelega otroka. Projekt financira nemško Zvezno ministrstvo za izobraževanje in raziskave (BNBF) v okviru tekmovanja grozdov odličnosti. Cytonet je dejaven partner Biotehničnega grozda Ren-Neckar (BioRN), ki je leta 2008 dobil naziv Grozd odličnosti na področju "celične in molekularne medicine".

O Cytonetu

Cytonet Group je mednarodno podjetje, ki trenutno zaposluje 60 ljudi in je zastopano v nemških mestih Weinheim in Heidelberg ter v Durhamu, v ameriški zvezni državi Severna Karolina. Podjetje razvija in izdeluje izdelke za celično terapijo iz posebej prepariranih človeških celic. Pri veliko boleznih ti izdelki nudijo alternativo obstoječim zdravljenjem, kot je presaditev organa, ali zagotovijo, da bolnik preživi do presaditve. Pri terapiji z jetrnimi celicami, ki jo je razvil Cytonet, celice iz darovalčevih jeter, ki same niso primerne za presaditev, previdno izolirajo in preparirajo v kompleksnem postopku. Dr. dr. Wolfgang Rüdinger, diplomirani komercialist Michael J. Deissner in dr. Torsten Hombeck so upravni direktorji. Cytonet je nastal aprila 2000 z odcepitvijo Rochevega oddelka za celično terapijo. Nadzorni delež v družbi imata Dietmar Hopp in družina.

5. maj 2014

1.186 znakov (vključujoč tabele, brez naslovov in zaslug)
Uporaba je brezplačna, prosimo za brezplačen izvod.


Kontakti za novinarje:

Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH
Postfach 11 07
65741 Eschborn / GERMANY

Kerstin Depmer +49 (0) 61 96 / 77 66 - 117 telefon
depmer@cgc-pr.com

Karin Jürgens + 49 (0) 61 96 / 77 66 - 114 telefon
juergens@cgc-pr.com