O-STA

Aptorum Group poroča o znatnem napredku kandidata za zdravilo z drugotno medicinsko uporabo SACT-1 pri nevroblastomu in namerava zaprositi za status raziskovalnega novega zdravila (IND) v drugi polovici 2020

10.2.2020 13:00 UTC

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)-- Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) ("Aptorum Group"), biofarmacevtsko podjetje, ki se osredotoča na razvoj novih terapevtskih zdravil, ki bi naslovila neizpolnjene medicinske potrebe, poroča o pozitivnih rezultatih in napredku v zvezi s svojim kandidatom za zdravilo z drugotno medicinsko uporabo, SACT-1, pri zdravljenju nevroblastoma, redkega tipa raka pri otrocih, za katerim po navadi zbolevajo dojenčki in malčki. Ob koncu testnih študij, ki trenutno potekajo, namerava Aptorum Group v skladu z usmeritvami 505(b)(2) Upravo ZDA za hrano in zdravila zaprositi za status IND za SACT-1 v drugi polovici leta 20201.

SACT-1 je prvi kandidat za zdravilo z drugotno medicinsko uporabo, ki bo razvit v okviru platforme za odkrivanje zdravil Smart-ACTTM, pri kateri se uporablja sistematičen pristop k odkrivanju, drugotni medicinski uporabi in razvijanju obstoječih odobrenih zdravil v boju proti trenutno identificirani množici več kot 7,000 (in številka še raste) redkih bolezni2.

Aptorum Group namerava prek te platforme pospešiti pot kandidatov za zdravilo z drugotno medicinsko uporabo, ki imajo običajno dobro uveljavljene profile in podatke glede varnosti za ljudi in toksičnosti, skozi razvojne in klinične faze, da bi se odzvala na hitro rastoči trg redkih bolezni. Aptorum Group namerava preverjati številna področja redkih bolezni, vključno z onkološkimi, avtoimunskimi, presnovnimi in genetskimi bolezni ter drugimi.

Aptorum je s pomočjo platforme Smart-ACTTM uspešno identificiral potencialno učinkovitost SACT-1 pri zdravljenju nevroblastoma in ga razvija v to smer, ki je popolnoma novo terapevtsko področje glede na odobrene indikacije. V naših nedavnih študijah se je izkazalo, da SACT-1 učinkovito deluje proti številnim celičnim kulturam nevroblastoma, od katerih sta dve skupini celic s povečanim MYCN-jem, ki predstavljajo skupino pacientov z velikim tveganjem za nevroblastom. Poleg tega je Aptorum Group z uporabo kombiniranega indeksa kot kvantitativne mere obsega interakcije zdravila zaznala visok in močan sinergizem med SACT-1 in tradicionalno kemoterapijo in vitro, kar nakazuje potencialno povečanje učinkovitosti/znižanje doze kemoterapije. Prav tako smo v nedavni študiji ugotovili, da je maksimalna sprejemljiva količina SACT-1 na primeru glodavca višja od 400mg/kg. V primerjavi z maksimalno sprejemljivo količino standardne kemoterapije, kot sta paklitaksel (20-30mg/kg)3 in cisplatin (6mg/kg) 4, se zdi varnostni profil SACT-1 zelo impresiven.

Reformulacija SACT-1 je pediatrična formulacija za boljše odzivanje na potrebe bolnikov z nevroblastomom, ki so izključno otroci, mlajši od petih let. Na podlagi naših notranjih opazovanj predhodnih informacij o odobrenih izdelkih5 ima SACT-1 prav tako dobro uveljavljen varnostni profil: pri odmerku 150mg/dan je bila v prejšnjih kliničnih študijah smrtnost 0%, prav tako ni bilo v povezavi z odmerkom nobenih negativnih učinkov.

O nevroblastomu

Nevroblastom je redka oblika raka, ki spada med redke bolezni, razvije pa se v določenih tipih živčnega tkiva, najpogosteje v nadledvičnih žlezah pa tudi v hrbtenici, prsnem košu, trebuhu ali vratu. V glavnem prizadene otroke, zlasti tiste, ki so stari pet let ali manj. Za skupino z visokim tveganjem, ki je blizu 20%6 vse populacije novih bolnikov na leto, je po podatkih Ameriškega združenja za rak7 petletna stopnja preživetja okrog 40-50%. Trenutni visoki stroški zdravljenja za bolnike z visokim tveganjem lahko v povprečju znašajo 200.000 ameriških dolarjev na program zdravljenja (vseh 6 ciklov)8. Poleg tega večina pediatričnih bolnikov pogosto ne prenaša oz. ne preživi relevantne faze kemoterapije, kjer bi lahko imel po opravljenih nadaljnjih kliničnih študijah kandidat SACT-1 pozitivne učinke zaradi potencialnih sinergijskih učinkov pri doziranju skupaj s standardno kemoterapijo, kot je opisano zgoraj.

Za dodatno splošno predstavitev prosimo obiščite: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

Za dodatno tehnično predstavitev prosimo obiščite: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

O Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) je farmacevtska družba, osredotočena na razvoj in trženje novih terapevtskih sredstev za reševanje nenaslovljenih zdravstvenih potreb. Aptorum Group izvaja terapevtske projekte na področju redkih bolezni, nalezljivih boleznih, metaboličnih bolezni in drugih bolezenskih področjih.

Za več informacij o Aptorum Group obiščite www.aptorumgroup.com

O Smart Pharma Group

Smart Pharma Group je v stoodstotni lasti Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group se osredotoča na sistematično odkrivanje in novo uporabo obstoječih odobrenih zdravil za zdravljenje velikega števila redkih bolezni. Smart Pharma Group izvaja tako računalniško preverjanje kot predklinična potrjevanja za izboljševanje razvoja svojih kandidatov za zdravila z drugotno medicinsko uporabo.

Izjava o omejitvi odgovornosti in izjave o prihodnosti

To sporočilo za javnost vključuje izjave v zvezi z Aptorum Group Limited in njenimi prihodnjimi pričakovanji, načrti in možnostmi, ki vključujejo "izjave o prihodnosti", kot jih definira ameriški zakon Private Securities Litigation Reform Act iz leta 1995. Tako se lahko vse navedbe v tem dokumentu, ki niso izjave o zgodovinskih dejstvih, štejejo za izjave o prihodnosti. V nekaterih primerih lahko izjave o prihodnosti prepoznate po izrazih, kot so "lahko", "bi moral", "pričakuje", "načrtuje", "predvideva", "lahko", "namerava", "cilja", "napoveduje", " razmišlja, "verjame", "ocenjuje", "napoveduje", "možni" ali "nadaljuje" ali negativnih oblikah teh izrazov ali po drugih podobnih izrazih. Skupina Aptorum je te napovedne izjave, ki vključujejo izjave v zvezi s predvidenimi roki za oddajo vlog in poskusov, večinoma zasnovala na trenutnih pričakovanjih in napovedih o prihodnjih dogodkih in trendih, za katere verjame, da lahko vplivajo na njeno poslovanje, finančno stanje in rezultate poslovanja. Te izjave o prihodnosti se nanašajo samo na datum tega sporočila za javnost in so predmet številnih tveganj, negotovosti in predpostavk, vključno z neomejenimi tveganji, povezanimi z napovedanimi vodstvenimi in organizacijskimi spremembami, nadaljnjimi storitvami in razpoložljivostjo ključnega osebja, sposobnostjo širitve svoje ponudbe izdelkov s ponudbo dodatnih izdelkov za dodatne segmente potrošnikov, razvojnimi rezultati, predvidenimi strategijami rasti podjetja, pričakovanimi trendi in izzivi v poslovanju ter pričakovanji glede stabilnosti in dobavne verige ter tveganji bolj podrobno opisanimi v obrazcu Aptorum Group 20-F in drugih vlogah, ki jih lahko Aptorum Group v prihodnosti vloži pri SEC. Posledično se lahko projekcije, vključene v takšne izjave o prihodnosti spremenijo. Aptorum Group ne prevzema nobene obveznosti za posodabljanje izjav o prihodnosti, ki jih vsebuje to sporočilo za javnost, zaradi novih informacij, prihodnjih dogodkov ali drugače.

1 Če so za Upravo ZDA za hrano in zdravila usmeritve 505(b)(2) sprejemljiva pot za odobritev SACT-1, bo lahko podjetje na podlagi obstoječih kliničnih in nekliničnih podatkov v kombinaciji s študijami, ki so jih omogočili sponzorji, pospešilo razvoj in odobritev SACT-1.
2 Poglejte https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clinical Cancer Research 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 Ob odobritvi s strani Uprave ZDA za hrano in zdravila in glede na vsakokraten primer se lahko pri uporabi v skladu z 505(b)(2) delno zanašamo na obstoječe informacije o odobrenih izdelkih (kot so prejšnji zaključki Uprave ZDA za hrano in zdravila o varnosti in učinkovitosti) ali na izdelke v literaturi (kot so obstoječi podatki). Vendar je na splošno prosilec kljub temu dolžan izpeljati prvo fazo premostitvene študije ter primerjavo z referenčnim zdravilom in pregledati uveljavljene informacije o varnosti in učinkovitosti.
6 Annual Review of Medicine 2015; 66: 49-63.
7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8 https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

Za izvirno različico obiščite on businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20200210005186/en/

Stiki

Investitorji:
Tel: +852 2117 6611
E-pošta: investor.relations@aptorumgroup.com

Mediji:
Tel: + 852 2117 6611
E-pošta: info@aptorumgroup.com

Vir: Aptorum Group Limited